Labor für molekulare Therapie im eb-haus Austria

Im Labor für Molekulare Therapie bedienen wir uns neuester wissenschaftlicher Erkenntnisse aus dem Bereich der molekularen Medizin, um zwei Ziele zu erreichen: 

1. Linderung der Symptome der Epidermolysis bullosa (EB) und 2. Langfristige und sichere Heilung für EB mittels ex vivo Gentherapie.
Im November 2006 konnte durch Mavilio und DeLuca gezeigt werden, dass der Ansatz einer ex vivo Gentherapie an der Haut erfolgreich sein kann. Die Arbeit bewies zum ersten Mal, dass das Prinzip der Gentherapie für EB beim Menschen möglich ist. Allerdings ist die Methode nach DeLuca nur für bestimmte Formen der EB anwendbar. Daher bedienen wir uns einer alternativen Gentherapie-Methode (SMaRT), welche gegenüber der „DeLuca Methode“ den Vorteil aufweist, dass sie bei allen EB Formen anwendbar ist. Ziel ist es, durch die Synergie der unterschiedlichen Ideen und Verfahren eine sichere und effiziente Therapie für EB Patient/-Innen zu entwickeln.
Ein weiterer Fokus unserer Forschung ist die Induktion einer Immuntoleranz als vorbereitende Maßnahme bei einer Gentherapie für Patient/-Innen, denen das entsprechende Protein in der Haut komplett fehlt. Wir suchen nach Möglichkeiten, um das Immunsystem der/des EB-Patient/-In so zu manipulieren, dass es nicht auf das neue, „fremde“ Protein reagiert, und so eine Abstoßung der transplantierten Haut verhindert wird.
Ein weiterer Schwerpunkt im Labor für Molekulare Therapie richtet sich auf die Erforschung von Ursachen und möglichen Behandlungsansätzen für die Komplikationen der EB, wie zum Beispiel das erhöhte Risiko einer Entstehung von Plattenepithelkarzinomen, extensive Narbenbildung und Wundheilungsstörungen.