SALZBURG. Das Forschungsteam aus dem EB-Haus Austria der Universitätsklinik für Dermatologie hat einen neuen Therapieansatz zur Behandlung von Hautkrebs entwickelt. Die neue Technologie wurde von Dr. Christina Gruber unter Federführung von Univ.-Prof. Dr. Johann Bauer entwickelt und soll bei aggressiven Hautkrebsarten wie dem Plattenepithelkarzinom bei Epidermolysis bullosa (EB) Patienten eingesetzt werden.
Patienten mit Epidermolysis bullosa (EB, die sogenannten Schmetterlingskinder) leiden an einer vererbten, bis heute unheilbaren Hautkrankheit. Aufgrund von Genveränderungen können wichtige Eiweiße, die für den Zusammenhalt der Ober- und Unterhaut notwendig sind, nicht mehr erzeugt werden. Dadurch kommt es bereits bei geringer mechanischer Einwirkung zur Blasenbildung und zu starken Schmerzen. Patienten mit der dystrophen Form von EB (DEB) weisen neben der massiven Blasenbildung auch ein erhöhtes Hautkrebs-Risiko auf. DEB-Betroffene entwickeln aggressive Plattenepithelkarzinome, welche für den Patienten eine lebensbedrohliche Komplikation darstellen. Bis dato gibt es keine erfolgreichen medikamentösen oder Strahlen-Therapien und der Tumor muss großflächig chirurgisch entfernt werden. Diese Intervention bringt jedoch oft nur vorübergehenden Effekt.
Zusammen mit Forschern aus Nizza und Freiburg arbeitete Dr. Christina Gruber an einer neuen molekular-geleiteten Technik, die es ermöglicht, gezielt Tumorzellen zu töten. Diese Technik basiert auf der sogenannten Genschere-Technologie (Trans-splicing), die im EB-Haus Labor bereits bei anderen Gentherapieansätzen zum Einsatz kommt. Hierzu wird ein Zellgift (Toxin) ganz gezielt in ein Marker-Gen eingebaut, das nur in der Tumorzelle vorhanden ist, jedoch nicht in den restlichen Hautzellen. Das Zellgift wird in weiterer Folge von der Tumorzelle produziert, was deren Tod herbeiführt. Diese neue Technologie wird daher als „molekular-geleitete Selbstmord-Gentherapie“ bezeichnet und soll unspezifische Reaktionen und Nebenwirkungen verhindern. Der Therapie-Ansatz ist auch auf andere Krebsarten übertragbar.
Die Ergebnisse dieser Arbeit wurden nun in dem internationalen Wissenschaftsjournal Molecular Cancer Therapeutics zur Publikation angenommen.
Titel der Publikation:
Gruber C, Gratz IK, Murauer EM, Mayr E, Bruckner-Tuderman L, Meneguzzi G, Hintner H and Bauer JW. Spliceosome-mediated RNA trans-splicing facilitates targeted delivery of suicide genes to cancer cells. Molecular Cancer Therapeutics, 2011;10(2):233-41. Epub 2011 Jan 5.
DEBRA Austria (www.schmetterlingskinder.at) wurde 1995 als Selbsthilfegruppe von EB-Betroffenen, Eltern betroffener Kinder und Ärzten gegründet. Heute bietet der gemeinnützige Verein rund 500 betroffenen Menschen in Österreich Hilfe, Unterstützung, Beratung und Information. DEBRA Austria hat das Ziel, kompetente medizinische Versorgung zu ermöglichen und die Chance auf Heilung durch gezielte Forschung zu erhöhen. Dies ist an der medizinischen Spezialklinik für EB – dem EB-Haus Austria – möglich geworden, dessen Betrieb (derzeit rund 800.000,- €/Jahr) durch Spendengelder an DEBRA Austria sichergestellt wird und das Ziel verfolgt, Heilung oder zumindest langfristig Linderung für das täglich mühsame und schmerzvolle Leben der Betroffenen zu ermöglichen.
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